Sök artiklar i SveMed+

Tidskrift

Sammanfattning

Tegsedi och Onpattro är de första läkemedlen med specifik effekt på mRNA-nivå avsedda för behandling av patienter med hATTR. Resultaten av de genomförda studierna visar att progressionen av polyneuropati i patienter med hATTR ( med polyneuropati i stadierna 1-2) bromsas betydligt jämfört med placebo vilket återspeglas i förbättringar av livskvaliteten. För Onpattro sågs även positiva effekter på autonoma funktioner och nutritionsstatus samt en positiv effekt jämfört med placebo avseende vissa markörer återspeglande hjärtfunktionen, men den kliniska relevansen av hjärtfynden är oklar. Biverkningsprofilen skiljer sig mellan Tegsedi och Onpattro. Tegsedi-behandling medför en ökad risk för utveckling av trombocytopeni, en viss risk för försämrad njurfunktion och/eller glomerulonefrit och en viss risk för förhöjda levervärden. Regelbundna provtagningar krävs för att följa trombocytantal, njurfunktion och levervärden under behandlingen. De vanligaste biverkningarna associerade med Onpattro är infusionrelaterade biverkningar och behandlingen måste föregås av premedicinering för att minska denna risk. En annan skillnad mellan produkterna är att Tegsedi ges som subkutan injektion en gång per vecka medan Onpattro administreras som en intravenös infusion var 3:e vecka. Båda läkemedlen anses ha fördelar jämfört med nuvarande behandlingsalternativ. Jämfört med Tafamidis är de nya produkterna godkända för en vidare målpopulation och uppvisar en bättre effekt. Jämfört med levertransplantation sänks nivåerna av både muterat och normalt transtyretin samtidigt som ett omfattande kirurgiskt ingrepp följt av en livslång immunosuppressiv behandling kan undvikas.

MeSH