Genterapi vid genetiskt orsakad hörselnedsättning. Framtida behandlingsmöjlighet - kanske kombinerad med stamceller
Engelsk titel: Gene therapy in hereditary hearing loss. Future therapeutic possibility - maybe combined with stem cells
Läs online
Författare:
Palmgren B
;
Jin Z
;
Rosenhall U
;
Duan M
Email: bjorn.palmgren@karolinska.se
Språk: Swe
Antal referenser: 37
Dokumenttyp:
Översikt
UI-nummer: 08091865
Sammanfattning
Inom EU har cirka 140 miljoner människor någon form av hörselnedsättning, och mer än 700000 är gravt hörselskadade eller helt döva.
För närvarande är kokleaimplantat den enda behandlingsmöjligheten för gravt hörselskadade.
De flesta genetiskt betingade hörselnedsättningar orsakas av defekter i någon eller några av kokleans tre funktionella komponenter: laterala väggen, Cortis organ och spiralgangliet.
Genetiskt betingad hörselnedsättning kan delas in i syndromal och icke-syndromal. Exempel på syndrom som innefattar hörselnedsättning eller dövhet är Alports syndrom och Ushers syndrom.
Vid genterapi ersätter man defekta gener med friska, som introduceras till cellerna med hjälp av virala vektorer.
Ytterligare potentiella behandlingsmöjligheter inkluderar genterapi i kombination med stamceller.
Mer forskning behövs innan genterapi på allvar kan användas i klinisk rutinverksamhet.