Sök artiklar i SveMed+

Tidskrift

Sammanfattning

Kalydeco utgör ett mycket värdefullt tillskott för behandling av cystisk fibros (CF) för patienter som har en av de klass III-mutationer för vilka effekt kunnat visas, vilket dock bara är en mindre del av det totala antalet patienter med CF. Patienter med en R117H-mutation kan också ha nytta av behandlingen, men effekten är mer blygsam vid denna mutation, som dock har långsammare sjukdomsförlopp. Sjukdomen är ovanlig och endast relativt små studier har kunnat genomföras. Kalydeco har därför godkänts med en relativt liten säkerhetsdatabas, men de data som finns väcker ingen specifik oro.

MeSH