Engelsk titel: Orkambi (lumacaftor/ivakaftor)
Läs online
Författare:
Anonymous
Språk: Swe
Antal referenser: 0
Dokumenttyp:
Översikt
UI-nummer: 16083070
Sammanfattning
Med Orkambi utökas möjligheten till sjukdomsmodifierande
behandling vid cystisk fibros till att omfatta
även den vanligaste mutationen F508del. Orkambi är
därför ett värdefullt tillägg till understödjande behandling
vid diagnostiserad förekomst av denna mutation.
Effekten tycks inte lika uttalad som vid behandling av
patienter med de klass III-mutationer där ivakaftor i
monoterapi är indicerat. Sjukdomen är ovanlig och
endast relativt små studier har kunnat genomföras.
Orkambi har därför godkänts med en relativt liten säkerhetsdatabas,
men de data som finns tyder inte på något
säkerhetsproblem vid sidan av risken för kliniskt viktiga
läkemedelsinteraktioner.